DOI : 10.1186/s13287-025-04763-y 원문
Abstract
Background: Atopic dermatitis (AD) is a chronic skin condition affecting patients' well-being, but conventional treatments have limitations. Mesenchymal stem cells (MSCs) present a promising option for AD therapy, though large-scale clinical studies are scarce. This study aimed to assess the efficacy and safety of autologous adipose tissue-derived MSC (AtMSC) in moderate to severe AD refractory to conventional treatments.
Methods: This multicenter, randomized, single-blind, placebo-controlled, phase 2 trial included 114 participants. Participants received two intravenous injections of AtMSCs or placebo at 4-week intervals. Clinical assessments, comprising Eczema Area and Severity Index (EASI), Scoring Atopic Dermatitis (SCORAD), and Investigator's Global Assessment (IGA), were performed every 4 weeks for 16 weeks total. Biomarker analyses were conducted using ELISA.
Results: Statistically significant differences between the treatment and placebo groups in EASI total score were observed at 8, 12, and 16 weeks (P = .0.017, 0.015, < 0.001). At week 16, 23.7% [14/59] of participants in the treatment group achieved a 75% or greater reduction in EASI total score (EASI-75), compared to 7.3% [4/55] in the placebo group, with a statistically significant difference (P = .016). In addition, SCORAD, disease severity, and IGA score were also improved in the treatment group compared to the placebo group. Furthermore, the change in TARC levels from baseline to week 16 was significantly different between the treatment and placebo groups.
Conclusions: AtMSC therapy improved moderate to severe AD, offering a promising treatment option with potential applications in chronic inflammatory diseases. Further investigation, including double-blind phase 3 trials, is needed to confirm these findings and explore additional biomarkers.
Summary
아토피 피부염은 단순한 피부 질환이 아닌 면역 체계의 이상으로 발생하는 만성 염증성 질환입니다. 기존 치료제들은 장기 사용 시 부작용 우려가 있거나 일부 환자에게는 효과가 제한적이었습니다. 본 연구에서는 면역 조절 능력이 탁월한 중간엽 줄기세포(MSC)가 아토피의 과도한 면역 반응을 진정시킬 수 있을 것이라 가정했습니다.
연구 방법
대상: 기존 치료에 반응하지 않는 중등도~중증 아토피 피부염 환자 114명 (EASI 점수 19점 이상, SCORAD 20점 이상).
디자인: 다기관, 무작위 배정, 단일 맹검, 위약 대조 임상 2상.
중재(Intervention):
평가: 16주 동안 EASI(습진 중증도), SCORAD(아토피 지수), IGA(임상 반응), 혈액 내 바이오마커 등을 추적 관찰했습니다.
주요 연구 결과
피부 증상 개선: 치료 16주 후, EASI 점수가 위약군 대비 유의하게 감소했습니다. 특히, 증상이 75% 이상 호전된 환자 비율(EASI-75)은 치료군 23.7%, 위약군 7.3%로 약 3배 이상 높았습니다.
염증 바이오마커 감소: 아토피의 핵심 지표인 TARC(CCL17) 수치가 치료군에서 유의하게 감소했습니다. TARC는 가려움증을 유발하고 Th2 면역 반응을 악화시키는 주요 인자입니다.
안전성: 주사 부위 통증이나 두통 등 경미한 부작용 외에 심각한 이상 반응(SAE)은 보고되지 않아 안전성이 입증되었습니다.
결론
자가 지방 유래 줄기세포 치료는 난치성 아토피 피부염 환자에게 안전하며, 피부 염증과 가려움증을 효과적으로 개선하는 새로운 치료 옵션이 될 수 있습니다.
*정맥 주사(IV)의 전신 효과 피부 병변에 직접 주사하는 것이 아니라 정맥 주사를 선택했다는 점도 주목할 만합니다.
줄기세포는 정맥을 통해 전신을 순환하며 염증 신호가 강한 곳(피부 병변)으로 이동하는 호밍 효과(Homing Effect)를 가집니다.
또한, 혈액 내에서 항염증 물질(PGE2, TGF-beta 등)을 분비하여 전신적인 면역 안정화를 유도합니다. 이는 아토피가 전신 질환임을 고려할 때 매우 적절한 전달 방식입니다.
*향후 대규모 3상 임상을 통해 장기적인 효과와 최적의 투여 횟수가 확립된다면, 기존 치료의 한계를 넘을 것으로 기대됩니다.
DOI : 10.1186/s13287-025-04763-y 원문
Abstract
Background: Atopic dermatitis (AD) is a chronic skin condition affecting patients' well-being, but conventional treatments have limitations. Mesenchymal stem cells (MSCs) present a promising option for AD therapy, though large-scale clinical studies are scarce. This study aimed to assess the efficacy and safety of autologous adipose tissue-derived MSC (AtMSC) in moderate to severe AD refractory to conventional treatments.
Methods: This multicenter, randomized, single-blind, placebo-controlled, phase 2 trial included 114 participants. Participants received two intravenous injections of AtMSCs or placebo at 4-week intervals. Clinical assessments, comprising Eczema Area and Severity Index (EASI), Scoring Atopic Dermatitis (SCORAD), and Investigator's Global Assessment (IGA), were performed every 4 weeks for 16 weeks total. Biomarker analyses were conducted using ELISA.
Results: Statistically significant differences between the treatment and placebo groups in EASI total score were observed at 8, 12, and 16 weeks (P = .0.017, 0.015, < 0.001). At week 16, 23.7% [14/59] of participants in the treatment group achieved a 75% or greater reduction in EASI total score (EASI-75), compared to 7.3% [4/55] in the placebo group, with a statistically significant difference (P = .016). In addition, SCORAD, disease severity, and IGA score were also improved in the treatment group compared to the placebo group. Furthermore, the change in TARC levels from baseline to week 16 was significantly different between the treatment and placebo groups.
Conclusions: AtMSC therapy improved moderate to severe AD, offering a promising treatment option with potential applications in chronic inflammatory diseases. Further investigation, including double-blind phase 3 trials, is needed to confirm these findings and explore additional biomarkers.
Summary
아토피 피부염은 단순한 피부 질환이 아닌 면역 체계의 이상으로 발생하는 만성 염증성 질환입니다. 기존 치료제들은 장기 사용 시 부작용 우려가 있거나 일부 환자에게는 효과가 제한적이었습니다. 본 연구에서는 면역 조절 능력이 탁월한 중간엽 줄기세포(MSC)가 아토피의 과도한 면역 반응을 진정시킬 수 있을 것이라 가정했습니다.
연구 방법
대상: 기존 치료에 반응하지 않는 중등도~중증 아토피 피부염 환자 114명 (EASI 점수 19점 이상, SCORAD 20점 이상).
디자인: 다기관, 무작위 배정, 단일 맹검, 위약 대조 임상 2상.
중재(Intervention):
치료군(n=59): 자가 지방 유래 줄기세포(AtMSC) 1.0x10^8 cells (1억 개)를 4주 간격으로 2회 정맥 주사.
위약군(n=55): 생리식염수를 동일한 스케줄로 주사.
평가: 16주 동안 EASI(습진 중증도), SCORAD(아토피 지수), IGA(임상 반응), 혈액 내 바이오마커 등을 추적 관찰했습니다.
주요 연구 결과
피부 증상 개선: 치료 16주 후, EASI 점수가 위약군 대비 유의하게 감소했습니다. 특히, 증상이 75% 이상 호전된 환자 비율(EASI-75)은 치료군 23.7%, 위약군 7.3%로 약 3배 이상 높았습니다.
염증 바이오마커 감소: 아토피의 핵심 지표인 TARC(CCL17) 수치가 치료군에서 유의하게 감소했습니다. TARC는 가려움증을 유발하고 Th2 면역 반응을 악화시키는 주요 인자입니다.
안전성: 주사 부위 통증이나 두통 등 경미한 부작용 외에 심각한 이상 반응(SAE)은 보고되지 않아 안전성이 입증되었습니다.
결론
자가 지방 유래 줄기세포 치료는 난치성 아토피 피부염 환자에게 안전하며, 피부 염증과 가려움증을 효과적으로 개선하는 새로운 치료 옵션이 될 수 있습니다.
*정맥 주사(IV)의 전신 효과 피부 병변에 직접 주사하는 것이 아니라 정맥 주사를 선택했다는 점도 주목할 만합니다.
줄기세포는 정맥을 통해 전신을 순환하며 염증 신호가 강한 곳(피부 병변)으로 이동하는 호밍 효과(Homing Effect)를 가집니다.
또한, 혈액 내에서 항염증 물질(PGE2, TGF-beta 등)을 분비하여 전신적인 면역 안정화를 유도합니다. 이는 아토피가 전신 질환임을 고려할 때 매우 적절한 전달 방식입니다.
*향후 대규모 3상 임상을 통해 장기적인 효과와 최적의 투여 횟수가 확립된다면, 기존 치료의 한계를 넘을 것으로 기대됩니다.